Bệnh viện Đại học Kyoto công bố vào ngày 17/4 rằng thử nghiệm lâm sàng do bác sĩ chủ trì (PI: GS. Ryosuke Takahashi) sử dụng tế bào tiền thân dopaminergic (dopamine neuron precursor cells) từ tế bào iPS để điều trị bệnh Parkinson đã cho thấy tính an toàn và hiệu quả lâm sàng. Nghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature số ra ngày 17/4/2025.
Chi tiết thử nghiệm lâm sàng
- Đối tượng: 7 bệnh nhân Parkinson (50–69 tuổi).
- Phương pháp: Cấy ghép tế bào tiền thân dopaminergic từ iPS vào thể vân (putamen) cả hai bên não.
- Theo dõi: Đánh giá an toàn, thay đổi triệu chứng vận động và khả năng sản xuất dopamine trong 24 tháng.
Kết quả nổi bật
- 4/6 bệnh nhân được đánh giá hiệu quả cho thấy cải thiện điểm MDS-UPDRS Part III (thang điểm đánh giá triệu chứng vận động).
- PET scan sử dụng 18F-DOPA xác nhận tăng hoạt động dopaminergic tại thể vân.
- Không ghi nhận tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc tăng sinh bất thường sau cấy ghép.
Nhóm nghiên cứu nhận định:
"Tế bào dopaminergic từ iPS đã tồn tại, sản xuất dopamine và không gây hình thành khối u. Kết quả này củng cố tính an toàn và tiềm năng lâm sàng của phương pháp trong điều trị Parkinson."
Hướng tới ứng dụng thực tế
- Sumitomo Pharma (Nhật Bản) đang chuẩn bị nộp hồ sơ phê duyệt để đưa liệu pháp vào sử dụng.
- Tại Mỹ, một thử nghiệm lâm sàng tương tự đang được tiến hành tại Đại học California, San Diego (UCSD) từ tháng 11/2023.
Hy vọng mới cho bệnh nhân Parkinson
Nghiên cứu mở ra hướng điều trị tái tạo thần kinh tiềm năng, có thể thay đổi hoàn toàn cách tiếp cận với bệnh Parkinson trong tương lai.
(Nguồn: Nature, 17/4/2025)
Giải thích thuật ngữ chuyên ngành:
- iPS cells (induced pluripotent stem cells): Tế bào gốc đa năng cảm ứng.
- Dopaminergic neuron precursor cells: Tế bào tiền thân thần kinh dopaminergic.
- Putamen (thể vân): Vùng não liên quan đến kiểm soát vận động.
- MDS-UPDRS: Thang điểm đánh giá thống nhất của Hiệp hội Rối loạn Vận động quốc tế.
- 18F-DOPA PET: Kỹ thuật chụp PET đánh giá hoạt động tổng hợp dopamine.
VJIIC
