Lần đầu tiên trong "sàng lọc thuốc bằng iPS": Bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2/3 do doanh nghiệp tài trợ trên bệnh nhân Alzheimer di truyền
Ngày 3/6, Giáo sư Inoue Haruhisa cùng nhóm nghiên cứu tại Viện Tế bào iPS Đại học Kyoto đã tổ chức họp báo, công bố bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2/3 do doanh nghiệp tài trợ trên bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer di truyền, sau khi hoàn thành thử nghiệm giai đoạn 1/2 do bác sĩ chủ trì, đối với ứng viên thuốc bromocriptine – một loại thuốc điều trị Alzheimer tiềm năng được phát hiện nhờ phương pháp "sàng lọc thuốc bằng iPS".
Theo Giáo sư Inoue, đây là lần đầu tiên một ứng viên thuốc được phát hiện thông qua iPS chuyển từ giai đoạn thử nghiệm khám phá sang giai đoạn thử nghiệm xác nhận (giai đoạn 2/3). Thử nghiệm giai đoạn 2/3 do Công ty Towa Pharmaceutical tài trợ đã bắt đầu từ ngày 29/5, được triển khai đa trung tâm, chủ yếu tại Bệnh viện Đại học Y khoa Mie.
Giáo sư Inoue (thứ hai từ trái sang) nhấn mạnh tầm quan trọng của việc phát triển một loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer gia đình
Bromocriptine – thuốc điều trị Parkinson cho thấy hiệu quả khả quan
Trong nghiên cứu cơ bản, nhóm của Giáo sư Inoue đã sử dụng tế bào iPS từ bệnh nhân "Alzheimer di truyền do đột biến gen Presenilin-1", biệt hóa chúng thành tế bào thần kinh vỏ não, sau đó tiến hành sàng lọc các thuốc hiện có khả năng ức chế amyloid-β. Kết quả cho thấy bromocriptine – một loại thuốc điều trị Parkinson – có tác dụng ức chế amyloid-β mạnh nhất.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 (do bác sĩ chủ trì) đánh giá hiệu quả và độ an toàn của bromocriptine trên bệnh nhân Alzheimer di truyền được thực hiện từ năm 2020–2022. Mặc dù chỉ có 8 bệnh nhân tham gia, kết quả cho thấy xu hướng ức chế tiến triển suy giảm nhận thức và triệu chứng tâm lý hành vi so với nhóm giả dược.
Towa Pharmaceutical hỗ trợ thử nghiệm giai đoạn 1/2 bằng cách cung cấp bromocriptine dạng generic (viên nén 2.5mg "Towa"). Thử nghiệm giai đoạn 2/3 là một phần trong nỗ lực "tái định vị thuốc" (drug repositioning) của công ty này nhằm phát triển thuốc điều trị mới từ các thuốc hiện có.
"Alzheimer di truyền do đột biến gen Presenilin-1" là một bệnh hiếm gặp, ước tính chỉ có khoảng 100 bệnh nhân được chẩn đoán tại Nhật Bản. Tại buổi họp báo, Giáo sư Inoue nhấn mạnh: "Điểm đáng chú ý là bệnh nhân mắc chứng mất trí nhớ từ khi còn trẻ, và tiến triển bệnh tương đối nhanh", đồng thời khẳng định tầm quan trọng của việc phát triển thuốc nhắm vào nhóm bệnh này.
Chủ tịch Towa, ông Yoshida Itsuro: "Có thể nộp hồ sơ xin phê duyệt trong vòng 1 năm sau khi có dữ liệu"
Tại buổi họp báo, Giáo sư đặc biệt Tomimoto Hidekazu (Đại học Y khoa Mie) đã trình bày tổng quan về thử nghiệm giai đoạn 2/3, dự kiến diễn ra từ tháng 5/2025 đến tháng 3/2028. Nghiên cứu sẽ tuyển 24 bệnh nhân (12 dùng thuốc thật, 12 dùng giả dược), sử dụng phương pháp mù đôi và tiếp tục theo dõi mở để đánh giá hiệu quả và độ an toàn.
Ông Yoshida Itsuro, Chủ tịch Towa Pharmaceutical, cho biết công ty sẽ tiếp tục đẩy mạnh tái định vị thuốc dựa trên thế mạnh về danh mục thuốc generic đa dạng (314 hoạt chất, 730 sản phẩm). Về thời điểm nộp hồ sơ phê duyệt, ông nhận định: "Nếu có thể nộp đơn trong vòng 6 tháng đến 1 năm sau khi hoàn thành thử nghiệm và có đủ dữ liệu, đó sẽ là một kết quả tốt."
theo jmedj.co.jp
VJIIC
